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癌症治疗新突破:翻译组疗法精准靶向癌基因,前列腺癌治疗迎来新曙光

癌症治疗新突破:翻译组疗法精准靶向癌基因,前列腺癌治疗迎来新曙光

  前列腺癌(PCa)是男性常见的癌症之一,且是导致男性癌症死亡的主要原因。虽然雄激素信号疗法在初期能够带来一定的治疗效果,但多数患者最终都会发展为去势抵抗前列腺癌(CRPC),此时肿瘤具有更高的转移性和死亡率,令患者面临极大的治疗挑战。近年来,来自加州大学旧金山分校的科研团队发现了一种新型药物——zotatifin,可能成为突破这一难题的关键武器。  小分子药物Zotatifin:锁定癌细胞翻译机制  2025年3月20日,科研团队在《Cancer Cell》期刊发表了题为“Small-molecule RNA therapeutics to target prostate cancer”的研究成果。研究显示,zotatifin通过靶向真核起始因子eIF4A,抑制特定致癌基因mRNA(如AR、AR-v7和HIF1α)的翻译,提出了一种全新的治疗理念——“翻译组疗法”(translatome therapy)。这种新疗法通过干扰癌细胞的“翻译工厂”,阻止癌基因的蛋白质合成,从而为治疗前列腺癌开辟了新的方向。  eIF4A:癌细胞翻译工厂的核心  在癌细胞内,真核起始因子eIF4A发挥着至关重要的作用,它是RNA解旋酶,负责解开mRNA的5'非翻译区(5'UTR),为核糖体的蛋白质合成提供支持。研究人员通过对370名患者样本的分析发现,eIF4A在转移性前列腺癌中异常活跃。高表达的患者15年生存率大幅下降,进一步表明eIF4A可能是前列腺癌治疗的关键靶点。  Zotatifin:精准干扰癌细胞蛋白合成  zotatifin作为一款小分子药物,被比作“分子胶水”,它能够精确地粘住eIF4A的活性位点,阻止其解开致癌基因的RNA结构。研究团队发现,zotatifin在多个方面表现出显著疗效:  抑制雄激素受体(AR) :在去势抵抗性前列腺癌(CRPC)模型中,zotatifin能够有效抑制雄激素受体及其耐药变体AR-v7的蛋白合成,切断癌细胞的“激素引擎”。  破坏癌细胞的缺氧适应性 :在模拟肿瘤微环境的缺氧条件下,zotatifin使HIF1α蛋白的水平下降75%,有效破坏癌细胞的“应急供能系统”。  提高放疗效果 :当zotatifin与放疗联合使用时,肿瘤的消退速度增加了3倍。  翻译组疗法:重塑RNA结构的创新技术  研究团队使用先进的DMS-MaPSeq技术,捕捉到令人惊讶的分子重塑过程。zotatifin能改变特定致癌基因mRNA的结构,例如,雄激素受体(AR)基因的5'UTR原本错综复杂,但经zotatifin处理后,RNA结构变得简单整齐,使核糖体无法识别这些基因的翻译起始信号。这一结构上的改变堪比“分子整形术”,有效阻止了致癌基因的表达,同时对正常基因的RNA结构影响极小,展示了zotatifin的高度选择性。  临床前景:zotatifin进入临床二期试验  目前,zotatifin已经进入临床二期试验,早期数据表明患者对该药物的耐受性良好,未来有望为晚期前列腺癌患者带来新的治疗选择。这项研究的亮点包括:  Zotatifin作为eIF4A抑制剂,可以显著降低前列腺癌的肿瘤负荷;  它能够精准抑制特定致癌基因(如AR、AR-v7、HIF1α)的翻译;  Zotatifin在前列腺癌翻译组中重塑5'UTR的RNA结构,为癌症治疗开辟了新的方向;  “翻译组疗法”有望成为治疗致死性前列腺癌的重要突破。  未来展望:新疗法的广阔前景  研究团队未来计划在以下几个方向进行进一步突破:  动态RNA结构图谱 :利用人工智能开发预测模型,识别更多可靶向的致癌基因RNA,为精准治疗提供支持。  联合疗法的探索 :研究与PARP抑制剂、免疫检查点抑制剂等药物的协同效应,提升治疗效果。  液体活检 :通过检测血液中的AR、HIF1α翻译产物,实现个性化精准用药。  总结  这项研究不仅提出了“翻译组疗法”的新概念,更为前列腺癌等致死性肿瘤提供了全新的治疗策略。随着zotatifin等新型药物的研发,癌症治疗的未来将更加精准和个性化。
三联疗法对COPD患者心血管及严重心肺事件的影响研究

三联疗法对COPD患者心血管及严重心肺事件的影响研究

  研究背景  慢性阻塞性肺疾病(COPD)是一种常见的慢性呼吸系统疾病,除了影响肺功能外,还与心血管疾病及严重心肺事件的高风险密切相关。在III期ETHOS试验(NCT02465567)中,布地奈德/格隆溴铵/富马酸福莫特罗(BGF)三联治疗相较于格隆溴铵/富马酸福莫特罗(GFF)或布地奈德/富马酸福莫特罗(BFF)双联治疗,已被证实可降低COPD的中重度急性加重率,并改善全因死亡率。然而,BGF对心血管事件的具体影响尚未明确评估,同时其对首次严重加重时间的影响也缺乏相关数据。  研究目的  本研究旨在基于ETHOS试验数据,进一步评估BGF 320/18/9.6μg(BGF 320)与其他含吸入性糖皮质激素(ICS)的治疗方案相比,在COPD患者心血管事件及严重心肺事件方面的影响,并探讨其对首次严重加重发生时间的影响。  研究方法  该研究纳入了具有急性加重史的中重度COPD患者,并将其随机分配至以下四个治疗组之一:  BGF 320/18/9.6μg (BGF 320)  BGF 160/18/9.6μg  BFF 320/9.6μg  GFF 18/9.6μg(GFF)  研究的主要终点包括COPD患者首次严重加重发生的时间,以及不同治疗方案对心血管事件和严重心肺事件的影响。主要评估指标包括:  首次主要心血管不良事件(MACE)发生时间  首次特别关注心血管不良事件(CVAESI)发生时间  首次心脏不良事件发生时间  首次严重心肺事件复合终点发生时间  研究结果  分析结果显示,与GFF相比,BGF 320在减少心血管及严重心肺事件发生方面表现出明显优势。其降低相关不良事件的风险比(HR)如下:  特别关注的心血管不良事件(CVAESI)风险降低 37%(HR=0.63,95%CI:[0.48,0.82])  心脏不良事件风险降低 40%(HR=0.60,95%CI:[0.48,0.76])  严重心肺事件风险降低 20%(HR=0.80,95%CI:[0.67,0.95])  研究结论  该研究表明,BGF 320相较于GFF,可显著降低COPD患者心血管事件及严重心肺事件的发生率,同时可能对首次严重加重的时间产生积极影响。这一发现为COPD患者的临床治疗提供了新的循证医学依据,表明三联疗法在心血管安全性方面具有潜在优势。
揭秘糖尿病疫苗的背后:基因“自毁开关”如何防病

揭秘糖尿病疫苗的背后:基因“自毁开关”如何防病

  在最新的《Cell》期刊上,研究者揭示了一个颠覆性的发现——一种隐藏在DNA中的基因保护机制,可以有效降低糖尿病的发生。这项研究表明,某些人携带的一种特定基因变异能够加速胰岛素mRNA的降解,从而减缓胰岛素生产过程中的错误蛋白生成,避免了免疫系统对胰岛β细胞的攻击。这项发现不仅为糖尿病的治疗和预防开辟了新天地,还为基因疫苗的应用带来了新的希望。  糖尿病的免疫攻击:当身体误伤自己  在糖尿病(特别是1型糖尿病)患者的体内,免疫系统会将胰腺的β细胞视为敌人,导致胰岛素分泌的功能受损。胰腺β细胞是负责分泌胰岛素的关键细胞,它们每时每刻都在内质网中完成胰岛素的合成、折叠和加工过程。然而,某些人的免疫系统会错误地攻击这些β细胞,进而导致糖尿病的发生。  基因变异如何起作用:CUGCAG密码和内质网应激  在此次研究中,科学家发现了位于胰岛素基因(INS)3'非编码区域的一个特殊单核苷酸多态性(SNP,rs3842752)。这个变异像是一个基因“防护盾”,能够加速胰岛素mRNA的降解,减缓胰岛素的生产。该SNP形成了一个独特的六碱基序列CUGCAG,这个序列正是内质网应激感应器IRE1α酶的精准切割靶点。当细胞面临内质网压力时,IRE1α会识别并切割含有该序列的胰岛素mRNA,从而减少了错误折叠蛋白的产生。  基因变异带来的生存优势:降低免疫攻击风险  研究结果显示,携带这一保护性SNP的个体,其胰岛素mRNA在1小时内降解的速度是普通版本的3倍。此举有效降低了胰岛素生产过程中的错误折叠蛋白的积累,从而避免了免疫系统将这些错误蛋白识别为敌人进行攻击。此外,携带这一SNP的个体表现出更好的β细胞功能,β细胞的存活率更高,免疫系统对其的攻击也更少。  β细胞的生存革命:智能调节减少压力  研究进一步揭示,携带保护性SNP的β细胞能够在压力增大时主动减少胰岛素mRNA的产生,避免过量生产导致的错误折叠蛋白。这种动态调节能力帮助这些细胞在面对内质网应激时维持正常的胰岛素分泌功能,避免了β细胞的“过劳死”。在动物实验中,这些细胞的胰岛素分泌量比普通β细胞高出42%,恢复正常血糖的时间也大大缩短。  基因编辑的未来:CRISPR技术和基因疫苗  这项研究为基因编辑治疗提供了新的可能性。通过CRISPR技术,研究人员希望将携带保护性SNP的基因植入患者的诱导多能干细胞(iPSC)中,培育出“超级β细胞”用于移植治疗。这些经过基因编辑的细胞在模拟实验中表现出更强的胰岛素分泌能力和更高的存活率。  更激动人心的是,“基因疫苗”的概念开始浮出水面。通过脂质纳米颗粒将这一保护性SNP递送至胰腺,或许在未来,我们不再需要终身依赖胰岛素注射,而是通过一针修复β细胞功能,彻底改变糖尿病患者的生活。  临床启示:个性化预防和治疗  临床数据表明,携带保护性SNP的糖尿病患者,其胰岛素自身抗体阳性率低,β细胞功能指标(如C肽水平)明显较高,糖尿病并发症(如视网膜病变和肾脏病变)的风险也显著降低。对于预防领域,携带此基因变异的儿童在口服胰岛素治疗中表现出更好的免疫反应,这为个性化的糖尿病预防方案提供了新的方向。  结语:基因变异带来的未来医疗革命  这项研究突破了传统的糖尿病发病机制理论,并展示了基因如何在个体层面提供自我保护的能力。基因疫苗和基因编辑技术的前景为糖尿病的治疗和预防提供了新的可能。在不久的将来,基因治疗或许会成为糖尿病患者新的福音,甚至可以帮助全球范围内的糖尿病患者实现治愈。
吉利德在CROI 2025发布HIV治疗与预防领域的重要突破

吉利德在CROI 2025发布HIV治疗与预防领域的重要突破

  在第32届反转录病毒与机会性感染会议(CROI 2025)上,吉利德科学展示了其在HIV治疗和预防方面的最新研究成果,标志着公司在这一领域的持续创新。其研发的疗法不仅为患者提供了新的治疗选择,也为HIV的预防和治愈带来了新的希望。  必妥维在HIV/HBV合并感染中的临床表现  吉利德的治疗领域取得了两项显著的进展。首先,在HIV和HBV(乙型肝炎病毒)合并感染的患者中,必妥维显示出了出色的效果。在最新的ALLIANCE 3期临床试验中,经过96周的DTG+F/TDF治疗后转换至必妥维的患者,95.4%的人群HIV-1 RNA<50拷贝/mL,86.6%的HBV DNA<29 IU/mL。这一数据证实了必妥维在此类患者中的有效性,成为HIV/HBV合并感染成人患者的新治疗选择。  来那帕韦联合抗体治疗的突破  在HIV治疗领域,吉利德还展示了来那帕韦联合广谱中和抗体(teropavimab和zinlirvimab)的治疗潜力。在2期研究中,这一治疗组合达到了主要终点。到第26周,96%的患者在转换到LTZ治疗后维持病毒学抑制,且CD4细胞计数较基线有所上升。该组合的优异表现为HIV患者提供了更便捷且有效的治疗选择,能够降低药物耐药的风险并提高患者的治疗依从性。  来那帕韦在HIV预防领域的创新  吉利德不仅在HIV治疗方面有所突破,在预防领域也取得了重要进展。其1期临床研究表明,来那帕韦的肌肉注射制剂能够每年一次给药,并在药代动力学、安全性和耐受性方面展现良好前景。研究显示,注射后的血浆浓度在56周内维持在有效水平,且未发现新的安全性问题。这一创新的剂型有望有效解决HIV预防中的依从性问题,为高危人群提供了一种新的预防选择。  来那帕韦在撒哈拉以南非洲的应用前景  PURPOSE 1研究进一步探索了来那帕韦在撒哈拉以南非洲地区的顺性别女性群体中的效果。研究显示,约三分之二的受试者更倾向于选择每年两次给药的来那帕韦方案,而选择每日口服药物的人仅占三分之一。大多数受访者认为每年两次的注射方案更加便捷,并增强了他们的预防信心。此外,来那帕韦在青少年群体中的安全性和药代动力学特征也与成人相似,且未发生HIV感染事件,这为青少年群体的预防提供了新的治疗方案。  HIV治愈试验在非洲取得进展  吉利德在非洲开展的首个HIV治愈试验(GS-US-382-5445)也取得了重要进展。虽然该试验药物尚不足以单独成为HIV治愈方案,但其耐受性良好,且未报告严重的不良事件。该研究的成功开展展示了在资源有限的环境中进行HIV治愈研究的可行性,为未来治愈药物的开发提供了宝贵的数据和经验。  总结:吉利德在抗HIV领域的持续创新  吉利德在CROI 2025上展示的这些研究成果,不仅为HIV患者和高危人群提供了更多的治疗和预防选择,也体现了公司在抗艾领域的不断创新和对患者需求的坚实承诺。随着这些疗法的不断发展和成熟,未来有望进一步提升HIV患者的治疗效果和生活质量,为全球HIV防治事业的发展注入新动力。
干眼症不再是成年人的“专利”:儿童也需警惕

干眼症不再是成年人的“专利”:儿童也需警惕

  随着智能电子产品的普及,视频娱乐内容变得越来越丰富,尤其对儿童有很大的吸引力。然而,儿童在使用这些产品时,常常因为自制力差而过度使用电子设备,导致干眼症的发生率逐年上升。干眼症不再是成年人的“专利”,儿童也面临着越来越多的健康风险。本文将重点探讨儿童干眼的表现、成因以及如何预防和治疗。  什么是干眼症?  干眼症是一种多因素导致的慢性眼部疾病,通常表现为眼睛干涩、异物感、刺痛和视力模糊。其主要原因是泪液分泌不足或蒸发过快,或者泪液成分异常,导致眼睛表面无法保持足够的湿润,从而引起不适和视觉障碍。  儿童干眼症的表现  儿童干眼症的症状可能包括眼酸、眼热、眼疼、刺痛,或眨眼次数增多。家长应该特别关注这些变化,如果孩子有类似症状,应尽早带孩子就医,排除其他可能引起的眼部疾病。  导致儿童干眼的原因  电子产品使用过度  随着智能手机、平板电脑等电子产品的普及,儿童长时间盯着屏幕,容易引发干眼症。研究发现,每天使用电子屏幕超过4小时的儿童,患干眼的几率明显增高。长时间使用视频终端时,眨眼次数减少,导致眼睛的泪液蒸发加速,增加干眼症的风险。  角膜塑形镜的佩戴  为了矫正近视,许多儿童选择佩戴角膜塑形镜。然而,研究显示,长期佩戴角膜塑形镜可能干扰泪液动力学,导致眼部干涩和不适,患干眼症的几率较高。  睡眠不足  充足的睡眠对于儿童的身体和眼部健康至关重要。睡眠时间短、质量差的儿童,更容易发生干眼症。研究表明,每日增加1小时睡眠时间,可以显著降低干眼的发病率。  环境和心理因素  孩子长时间呆在空调房间,或在干燥的环境中,会加速泪液的蒸发。此外,紧张的学习和情绪压力也会影响泪液分泌,增加干眼症的发生风险。  不合理的饮食习惯  营养不均衡也可能导致干眼症的发生。营养过剩或营养不良的儿童,可能会增加眼部健康问题的风险。家长应帮助孩子形成健康、均衡的饮食习惯,确保摄取足够的维生素和微量元素。  如何预防儿童干眼症?  控制电子产品使用时间  家长应帮助孩子合理安排电子产品的使用时间,遵循“20-20-20”原则:每使用电子设备20分钟,休息20秒,远眺20英尺(约6米)外的物体。这能有效缓解眼部疲劳,减少干眼症的发生。  规范佩戴角膜塑形镜  对于需要佩戴角膜塑形镜的儿童,家长应确保选择正规医院进行检查,按照医生的建议佩戴,避免长时间佩戴且出现不适症状时及时就医。  保持良好的作息规律  确保孩子每天有足够的睡眠,避免熬夜,保证每晚充足的休息,有助于减少干眼症的风险。  均衡饮食与适量运动  孩子应保持健康的饮食习惯,避免挑食和暴饮暴食,增加富含维生素A、C、D的食物。适量的户外活动可以增强身体免疫力,并提高眼睛的健康水平。  儿童干眼症的危害  视力波动  干眼症会影响眼泪膜的稳定性,导致视力波动,视物不清,影响日常学习和生活。  眼部不适  干涩、刺痛、异物感等不适症状,严重时会影响孩子的情绪和学习。  角膜损伤  长期干眼症可能引发角膜炎症,影响视力,甚至导致永久性视力损伤。  干眼症的治疗方法  针对儿童干眼症,治疗主要包括增加眼部湿润度、缓解炎症、改善眼表的代谢情况。对于因不良生活习惯引起的干眼,行为干预通常能取得良好的治疗效果。家长应及时带孩子就医,确保孩子得到有效的治疗,避免延误最佳治疗时机。  总结  儿童干眼症的发病率逐年上升,与不健康的生活习惯密切相关。通过科学合理的干预措施,家长可以帮助孩子有效预防和缓解干眼症的发生。良好的作息时间、适度的电子产品使用、均衡的饮食和充足的睡眠,都是保持眼睛健康的重要因素。希望家长们能够提高对儿童干眼的关注,帮助孩子养成健康的生活方式,避免干眼症的困扰。
体重管理就在家门口!北京今年这样推进新举措

体重管理就在家门口!北京今年这样推进新举措

  近日,北京市卫健委公布了2025年北京基层卫生服务的新政策,旨在进一步优化老百姓的健康管理方式,让居民在家门口就能享受到更加便捷的医疗服务。这一系列举措将围绕老年人群体的健康需求,提升基础医疗水平,加强家庭医生服务,推进互联网健康服务,进一步满足居民的健康管理需求。  加强老年人健康管理,提升城乡社区服务率  今年,北京市将聚焦老年人,特别是“老老人”等重点人群的健康管理服务。北京市计划建设不少于30个“互联网健康乡村门诊”,并在家庭医生服务中纳入体重管理。2025年,目标是实现老年人城乡社区规范健康管理服务率达到65%。此外,按标准建设至少20家社区记忆门诊,全面提升老年人健康监测和管理服务。  基层医疗机构提档升级,优化布局  为进一步加强基层医疗卫生体系建设,北京市将推动村卫生室和社区卫生服务中心的一体化管理,确保覆盖率达到70%以上。除了继续推动村卫生室纳入医保定点管理外,还将建成不少于15个家庭医生健康管理中心,提供综合的健康服务,包括预防、筛查、治疗等一体化管理。  提供多元化医疗服务,拓宽专业科室  北京市还将增加基层医疗机构的专病特色科室,包括创面门诊、体重管理、营养门诊、睡眠和精神卫生等服务项目。社区卫生服务中心还将继续扩展儿科、康复医学科、口腔科的服务范围,确保更多居民能享受专业医疗服务。计划通过优化和扩充这些服务,帮助市民应对日益复杂的健康问题。  推进家庭医生签约服务,加强与居民的联系  北京市将加强家庭医生签约服务,尤其是与老年居民的沟通联系,确保符合条件的老年人能够及时签约。通过这一方式,家庭医生不仅提供传统的医疗服务,还将通过健康管理,帮助居民定期监测体重、营养和慢性病管理等,提升整体健康水平。  推动城市医疗资源下沉,培养基层人才  为了提升基层医疗服务水平,北京市还将推动城市医疗资源下沉,支持退休医学专家赴基层医疗机构巡诊,并加强基层医疗人才的培训与招聘。2025年,预计将通过“十、百、千社区卫生人才”项目选拔出一批优秀的基层卫生服务骨干力量,进一步提升基层医疗机构的诊疗能力。  过去一年成果显著,基层医疗体系不断完善  回顾2024年,北京市在基层医疗卫生服务方面取得了显著成果。全市新增947家基层医疗机构,配置了超过3.4万台医疗设备,106家社区卫生服务中心新增CT设备。村卫生室与社区卫生服务中心的一体化管理率已经达到了50%以上,医保服务覆盖全面。与此同时,基层医疗机构的慢性病管理、延时门诊和疫苗接种服务也逐渐得到完善,居民的医疗服务质量进一步提升。  未来展望:推动健康管理服务的创新  未来,北京市将继续推进健康管理的创新,不断提高服务水平。预计通过建设更多的互联网健康乡村门诊和家庭医生健康管理中心,居民将能够在家门口享受到更高效、更便捷的医疗服务。通过这些举措,基层医疗体系将变得更加健全,老百姓的健康水平也将得到显著提升。  这些措施不仅加强了老年人和重点人群的健康保障,也促进了基层医疗资源的均衡分布,展现了北京市在推动健康管理和提升居民生活质量方面的坚定决心。
美敦力Pipeline Vantage栓塞器械因致死事件被FDA一级召回

美敦力Pipeline Vantage栓塞器械因致死事件被FDA一级召回

  近日,美国FDA发布紧急召回公告,涉及美敦力的Pipeline Vantage系列栓塞装置。这一召回事件被列为最高级别警戒,原因是该产品与多起致死病例相关,迫使美敦力启动了紧急召回程序。  召回措施及产品背景  美敦力Pipeline Vantage系列栓塞器械采用先进的屏蔽技术,主要用于治疗颅内动脉瘤。通过微导管将编织支架送至动脉瘤部位,利用网状结构来阻断血流,避免血管破裂。此次召回主要包括以下两项措施:  全面停用并下架Pipeline Vantage 027型栓塞装置 ;  更新Pipeline Vantage 021型栓塞装置的使用指南 。  召回原因:器械缺陷导致严重并发症  FDA表示,Pipeline Vantage产品的召回是由于在临床使用过程中,支架出现了不良的贴壁现象。具体问题表现为支架与血管壁的接触不完全、支架形态变形等。特别是在女性患者中,尤其是年龄较轻的群体(45岁以下),出现支架变形、管腔狭窄或塌陷的风险较高,可能导致血栓形成、卒中甚至死亡。  根据流行病学分析,Pipeline Vantage 027型装置涉及13起损伤案例,其中包括4例死亡事件。Pipeline Vantage 021型产品也有4起损伤报告,但没有死亡记录。  召回通知及后续处理建议  美敦力在2025年1月30日发布的紧急召回令中提出以下要求:  立即停用Pipeline Vantage 027型产品 ,并启动退库流程;  Pipeline Vantage 021型的使用者必须严格遵循更新后的操作指南 ,特别是关于支架尺寸选择和释放技术的注意事项。  对于已植入该支架的患者,医生需根据患者的具体情况,制定影像学随访计划,评估双联抗血小板治疗的风险与益处,并密切关注可能的并发症,如支架结构变形。  总结  美敦力的Pipeline Vantage栓塞装置因设计缺陷导致的医疗事故,引发了FDA的紧急召回行动。尽管美敦力已采取了相关的召回措施,但对于已植入该装置的患者,仍需谨慎对待,并进行定期随访,以降低风险。
口服阿扎胞苷对复发或难治性滤泡辅助性T细胞淋巴瘤的疗效研究

口服阿扎胞苷对复发或难治性滤泡辅助性T细胞淋巴瘤的疗效研究

  2024年6月,发表于《Lancet Haematol》的一项研究探讨了口服阿扎胞苷是否优于标准疗法,用于治疗复发或难治性滤泡辅助性T细胞淋巴瘤(TFHL)患者。该研究旨在评估两种治疗方案在此类患者中的疗效与安全性。  研究背景  滤泡辅助性T细胞淋巴瘤(TFHL)是一种较为罕见的T细胞淋巴瘤,常见DNA甲基化基因的突变。初步研究显示,5-阿扎胞苷(5-azacitidine)对复发或难治性TFHL患者具有一定的治疗潜力。为了进一步验证其疗效,本研究对比了口服阿扎胞苷与研究者选择的标准疗法(吉西他滨、苯达莫司汀或罗米地辛)在该病症中的治疗效果。  研究方法  本研究在五个欧洲国家和日本的大学附属医院进行,招募了年龄超过18岁、符合特定疾病标准的复发或难治性TFHL患者。患者被随机分为两组:一组接受口服阿扎胞苷治疗(剂量为300mg,14天周期),另一组接受研究者选择的标准疗法。研究的主要终点是无进展生存期(PFS),由研究者评估。  研究结果  在2018年11月9日至2021年2月22日期间,共有86名患者参与研究(阿扎胞苷组42例,ICT组44例)。经过27.4个月的中位随访,阿扎胞苷组的中位无进展生存期为5.6个月,显著高于ICT组的2.8个月(风险比0.63,P=0.042)。虽然阿扎胞苷组的3~4级不良事件发生率为76%,而ICT组为98%,但总体来看,阿扎胞苷治疗组的安全性相对较好,尤其在血液学事件、感染和胃肠道问题的发生率方面表现出优势。  不良事件与死亡情况  在不良事件方面,阿扎胞苷组中有2例治疗相关死亡(心内膜炎和念珠菌病),ICT组则有3例治疗相关死亡(心力衰竭、COVID-19和原因不明)。总体来看,阿扎胞苷组的不良事件发生率较低,尤其是在较为严重的副作用方面。  结论  尽管本研究未能完全达到预定的主要终点,阿扎胞苷在治疗复发或难治性TFHL患者时表现出较好的疗效与安全性,提示其可能成为一种新的治疗选择。尤其在与其他药物联合使用时,阿扎胞苷可能进一步提升治疗效果。目前,相关的联合治疗研究正在进行中,未来或能为TFHL患者提供更多治疗选择。
匹妥布替尼片首批处方在国内落地

匹妥布替尼片首批处方在国内落地

  去年10月,匹妥布替尼片获得国家药品监督管理局(NMPA)的批准,近日,该药在上海交通大学医学院附属瑞金医院开出了全国首张处方,为复发/难治套细胞淋巴瘤患者带来了新的治疗选择。  匹妥布替尼片:治疗复发性套细胞淋巴瘤的创新药物  匹妥布替尼片是一种非共价BTK抑制剂,针对布鲁顿氏酪氨酸激酶(BTK)发挥作用。该药被批准用于治疗至少接受过两种系统性治疗(包括共价BTK抑制剂)的复发/难治套细胞淋巴瘤成人患者。其非共价特性使其在治疗过程中具有一定的优势,有望为难治性患者提供更有效的治疗。  首批处方覆盖全国多地医院  自匹妥布替尼片进入商业供货以来,国内多个医院陆续为患者开出了首批处方。这些医院包括上海交通大学医学院附属瑞金医院、苏州大学附属第一医院、上海市同济医院、复旦大学附属华山医院、天津医科大学肿瘤医院、南方医科大学珠江医院等。各大医院为患者提供了专业的用药指导和个性化治疗方案,确保患者能得到最佳的治疗效果。  匹妥布替尼片的临床意义  匹妥布替尼的上市为复发/难治性套细胞淋巴瘤患者提供了新的治疗选择,尤其是对于那些对现有治疗无效的患者。作为一种新型的非共价BTK抑制剂,匹妥布替尼片的治疗效果和安全性获得了临床专家的认可,并为患者提供了更多的希望。  未来展望  匹妥布替尼片的上市不仅为国内患者带来了新的治疗选择,也标志着我国在淋巴瘤治疗领域的进一步发展。随着更多医院的使用,该药的临床推广将有助于提高患者的生活质量,并进一步推动国内淋巴瘤治疗领域的创新。
鲁南制药乳酸米力农注射液获乌克兰市场批准

鲁南制药乳酸米力农注射液获乌克兰市场批准

  近日,鲁南制药集团旗下的山东新时代药业有限公司宣布,乌克兰卫生部已正式批准其乳酸米力农注射液的上市注册。这一批准意味着该产品可以在乌克兰市场进行销售,进一步拓展了鲁南制药的国际市场。  乳酸米力农注射液:心力衰竭治疗新选择  乳酸米力农注射液作为一种磷酸二酯酶抑制剂,具备正性肌力增强和血管扩张的双重作用,能够迅速改善血流动力学状况。该药主要用于治疗急性或慢性顽固性充血性心力衰竭,尤其适用于对传统治疗(如洋地黄、利尿剂和血管扩张剂)效果不佳的患者。凭借其良好的疗效和安全性,乳酸米力农注射液为心力衰竭患者提供了一种新的治疗方案。  乌克兰市场潜力巨大  乌克兰位于欧洲与亚洲的交界处,拥有便捷的交通网络和广阔的市场空间。作为独联体国家中仅次于俄罗斯的第二大市场,乌克兰的医药行业发展潜力巨大。此次乳酸米力农注射液获得批准,意味着鲁南制药能够为乌克兰的心血管疾病患者提供高质量的治疗选择,进一步提升了公司在全球市场中的影响力。  全球市场扩展加速  鲁南制药通过乳酸米力农注射液的国际化布局,已向多个国家和地区提交了该药物的上市申请,包括马来西亚、泰国、巴西、英国、墨西哥和沙特阿拉伯等。这些举措标志着公司在全球市场拓展的步伐不断加快。公司在国际药品研发方面持续投入,已获得多个国家的制剂批件,并在新兴市场的制剂注册方面取得了显著成果。  加强国际化战略,提升品牌影响力  自2017年成立国际药品研发中心以来,鲁南制药不断推动“立足国内,辐射全球”的国际化战略,已经获得了多个国家和地区的批准。公司正在通过研发新产品,提升在全球医药市场中的竞争力和品牌影响力。未来,鲁南制药将继续致力于推进全球化布局,为全球人类健康事业作出更大贡献。

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