3月21日,国家药监局(NMPA)发布公告,赛诺菲申报的注射用卡普赛珠单抗(Caplacizumab,商品名:Cablivi)拟纳入优先审评。这款药物主要用于治疗成人及12岁以上、体重至少40公斤的青少年患者,尤其是那些需要与血浆置换及免疫抑制治疗联合应用的获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP)患者。此项进展对于国内aTTP患者而言,可能意味着一种新的治疗选择。
纳米抗体药物的突破:全球首款应用于aTTP治疗
Caplacizumab是全球首个获批的纳米抗体药物。它通过靶向血管性血友病因子(vWF)的A1结构域,抑制其与血小板GPIb-IX-V受体的结合,从而有效防止血小板粘附与微血栓形成。自2018年和2019年先后获得欧洲药品管理局(EMA)与美国FDA批准以来,这款药物已成为治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜的重要选择。
赛诺菲战略收购与市场潜力
赛诺菲自2018年以39亿欧元收购Ablynx以来,将Caplacizumab纳入其产品管线,并推动其全球商业化。2023年,Caplacizumab的全球销售额达到了18亿元人民币,展现出强劲的市场潜力。该药物的市场表现进一步证明了纳米抗体药物在生物医药领域的巨大应用价值。
纳米抗体药物的技术优势与未来前景
纳米抗体因其小分子量、高稳定性和强穿透性,成为生物医药研发的前沿技术之一。自30年前首次在骆驼体内发现纳米抗体以来,这一技术已广泛应用于肿瘤治疗、诊断试剂等多个领域。目前,全球已有数十款纳米抗体处于临床试验阶段,未来有望在精准医疗中发挥重要作用,推动疾病治疗方式的革新。
国内市场的加速引入:创新疗法的突破
Caplacizumab在中国的优先审评,标志着我国在引入创新疗法方面的加速步伐,也展示了纳米抗体技术在临床应用中的巨大潜力。随着赛诺菲等生物医药企业的不断投入,罕见病的治疗和生物技术的发展有望迎来新的突破,为更多患者带来希望。
总的来说,随着技术的不断进步与创新药物的引入,aTTP等罕见病的治疗前景将更加广阔,未来在生物医药领域,纳米抗体技术将可能成为精准治疗的重要工具。