赛诺菲新型siRNA疗法Qfitlia获FDA批准：开启血友病治疗新篇章
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3月28日，赛诺菲宣布其创新小干扰RNA(siRNA)疗法Qfitlia(fitusiran)获得美国FDA批准，用于治疗成人及12岁以上儿童的血友病A或B。这一批准标志着Qfitlia成为首个通过降低抗凝血酶(AT)水平来治疗血友病的药物，有望显著改善血友病患者的治疗效果。
Qfitlia疗法机制与给药方式
Qfitlia通过小干扰RNA技术，作用于抗凝血酶，从而促进凝血酶的生成，帮助恢复止血功能。与传统治疗方法不同，Qfitlia通过皮下注射给药，每年仅需注射6次，给患者带来了更为便捷的治疗体验。此药物的批准基于III期ATLAS临床试验的优异表现。
临床数据支持疗效
在III期ATLAS研究中，Qfitlia显著降低了血友病患者的出血发生频率。研究结果显示，无论是有抑制剂的血友病患者，还是无抑制剂的患者，Qfitlia都能有效减少出血事件。具体结果如下：
无抑制剂患者 ：接受Qfitlia治疗后，年化出血率(ABR)比使用凝血因子浓缩剂按需治疗的患者低71%(9.0 vs. 31.4，p<0.0001)。
有抑制剂患者 ：Qfitlia治疗组年化出血率比使用旁路制剂按需治疗的患者低73%(5.1 vs. 19.1，p=0.0006)。
开放标签扩展研究 ：无抑制剂患者的中位年化出血率为3.8，有抑制剂患者为1.9。
此外，约31%的患者在开放标签扩展研究中实现了零出血，47%的患者年内出血次数为零至1次。
潜在不良反应与风险
尽管Qfitlia在临床中表现出色，但该疗法也有潜在的严重不良反应，如血栓事件、急性及复发性胆囊疾病以及肝毒性等。最常见的不良反应包括病毒感染、鼻咽炎和细菌感染，发生率超过10%。
血友病的治疗挑战
血友病A和B是由VIII或IX因子缺乏引起的遗传性出血性疾病，患者往往面临过度出血、自发性关节出血等问题，严重影响生活质量。尤其对于存在抑制剂的患者，治疗更加复杂且困难。Qfitlia的批准为这一患者群体提供了新的治疗选择。
FDA批准伴随诊断工具
为配合Qfitlia的使用，FDA还批准了Siemens Healthineers的INNOVANCE®抗凝血酶检测，作为Qfitlia疗法的伴随诊断工具。患者可通过与Labcorp合作的Qfitlia检测计划，免费获得FDA批准的AT水平检测，以便监测疗效。
赛诺菲的承诺与展望
赛诺菲特种护理部门执行副总裁Brian Foard表示：“Qfitlia的批准是我们在罕见血液疾病领域创新的又一重要里程碑。凭借其显著的出血保护、低频给药及简便的给药方式，Qfitlia有望为血友病患者带来革命性的改变，减轻治疗负担。”
总结
赛诺菲的新型siRNA疗法Qfitlia的FDA批准，为血友病的治疗开辟了新的方向。凭借低频注射和高效出血保护，Qfitlia为血友病患者提供了更为简便和个性化的治疗选择。这一突破不仅为患者带来了新的希望，也标志着血友病治疗领域进入了新的时代。
温馨提示：医疗科普知识仅供参考，不作诊断依据；无行医资格切勿自行操作，若有不适请到医院就诊。
