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神经科
阿塔鲁伦 Ataluren
适应症
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
维特塞普索 Viltolarsen
适应症
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症（DMD）治疗
Amondys 45 Casimersen
适应症
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
适应症
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
地夫可特 Deflazacort
适应症
是一种糖皮质激素，可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症（DMD）
戈洛迪森 golodirsen
适应症
是一种反义寡核苷酸，适用于患有杜氏肌营养不良症（DMD）的患者，这些患者已确诊了DMD基因突变，适合外显子53跳跃
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