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Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl

全部名称:
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
适应人群:
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
规格:
10ml
剂型:
注射剂
厂家:
美国Sarepta Therapeutics
有效期:
24个月
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温馨提示: 药品图片来自网络,仅供参考;如遇新包装上市可能存在上新滞后,请以实物为准,如有侵权,请联系删除。

Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl的说明

Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)主要适用于4至5岁的患有杜氏肌营养不良症(DMD)的儿童患者。这些患者需要具备可独立行走的能力,并且其DMD基因突变类型应为该药品所针对的范围内。

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Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl说明书概述

  【适应症】

  Elevidys用于治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者。

  【推荐剂量和用法】

  Elevidys仅用于单剂量静脉输注。

  推荐剂量:Elevidys的推荐剂量为每千克体重1.33 × 1014个载体基因组(vg/kg)(或10ml/公斤体重)。

  【剂型和强度】

  Elevidys是一种用于静脉输注的混悬液,标称浓度为1.33 × 1013 vg/ml。

  Elevidys在定制的套件中提供,内含10到70个10ml单剂量小瓶,每个试剂盒构成一个剂量单位。

  【禁忌症】

  Elevidys禁用于DMD基因外显子8和或外显子9有任何缺失的患者。

  【警告和注意事项】

  1.急性严重肝损伤

  观察到急性严重肝损伤,输注Elevidys前监测肝功能。

  2.免疫介导的肌炎

  DMD基因缺失的患者,外显子1至17和/或外显子59至71可能有严重的风险免疫介导的肌炎反应。

  3.心肌炎

  观察到心肌炎和肌钙蛋白- 1升高。输注Elevidys前和每周监测肌钙蛋白- 1。

  4.对AAVrh74的预先免疫

  对其进行基线测试。

  【不良反应】

  研究中观察到最常见的不良反应(发生率≥5%)是呕吐和恶心,肝功能增高,发热和血小板减少症。

  【药物相互作用】

  在开始使用Elevidys之前所需的皮质类固醇方案之前,请考虑患者的疫苗接种情况。如果可能的话,应根据当前的免疫指南为患者提供最新的免疫接种。疫苗接种应在皮质类固醇疗法开始前至少4周完成。

  【贮藏】

  Elevidys的运输和交付温度不超过零下60℃。直立存放在2℃至8℃的环境下,Elevidys可冷藏长达14天。不要重新冷冻。不要摇晃。一旦恢复到室温,不要放回冰箱。遵循当地的生物废弃物处理指南。



药品文章
Elevidys的注意事项和用药禁忌症,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)需遵医嘱,适用于4至5岁DMD患者,需评估适应症和身体状况。注意观察不良反应,如急性严重肝损伤等,并及时就医。遵循用药指导,不自行调整。定期随访和检查,确保安全和有效。如有不适或疑似过敏,及时告知医生。Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的基因治疗药物。这种罕见的遗传性疾病主要影响男性,并导致肌肉逐渐萎缩和虚弱。Elevidys通过向患者注入修饰的基因,旨在替代缺失的或突变的dystrophin基因,从而提高肌肉功能和生活质量。尽管其治疗潜力巨大,但在使用Elevidys时,患者和医务人员需要了解一些注意事项和用药禁忌症。 1. 使用前的评估 在开始使用Elevidys之前,患者需要进行全面的医学评估。这包括对患者的既往病史、肌肉功能评估和可能的过敏反应进行仔细审查。医生会根据这些评估结果决定患者是否适合接受该药物的治疗。 2. 适应症和有效性 Elevidys主要适用于符合杜氏肌营养不良症诊断标准的患者。研究表明,该药物在年轻患者群体中具有更好的疗效。对于年长或病情严重的患者,其效果和安全性仍需进一步研究。 3. 不良反应 与所有药物一样,Elevidys也可能引发一定的不良反应。常见的不良反应包括注射部位的疼痛、发热和乏力。这些症状通常较轻微且短暂,但如果出现严重不良反应,例如呼吸困难或过敏反应,应立即寻求医疗帮助。 4. 用药禁忌症 Elevidys存在一些需要特别注意的禁忌症。对于已经存在严重肝功能障碍或对该药物成分过敏的患者,应禁用此药。此外,患者在使用其他免疫抑制剂或基因治疗药物时,也应向医生咨询,以避免潜在的药物相互作用。 综上所述,Elevidys作为一种新型的基因治疗药物,在杜氏肌营养不良症的治疗中展现出良好的前景。患者在使用时需要注意相关的评估、适应症与禁忌症,以确保用药的安全性和有效性。通过充分了解这些信息,患者和医务人员可以更好地管理治疗过程,改善患者的生活质量。
已帮助人数1175人
2025-03-24 16:38:19
Elevidys的适应症和禁忌症是什么,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的适应症是治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且DMD基因突变的儿童患者。这是一种罕见的遗传性疾病,主要表现为进行性肌无力。Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的禁忌主要包括对药物成分过敏的患者禁用,以及DMD基因第8外显子和/或第9外显子有任何缺失的患者禁用。Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy, DMD)的基因疗法药物。DMD是一种由肌肉细胞内缺乏或缺陷的肌营养蛋白(dystrophin)引起的遗传性疾病,导致肌肉逐渐萎缩和无力。本文将对Elevidys的适应症和禁忌症进行详细探讨,以帮助患者及其家属更好地理解这种新兴治疗方法。 1. Elevidys的适应症 Elevidys适用于治疗经过确诊的杜氏肌营养不良症患者,特别是那些具有特定基因缺陷的患者。该药物旨在通过基因替代的方式,提供正常的dystrophin蛋白,从而改善肌肉功能和生活质量。Elevidys主要适合年龄在4岁及以上的男孩,因为该疾病主要影响男性。这种疗法是为那些尚未出现严重肌肉损害的早期疾病阶段患者设计,以期能在临床效果方面取得最佳的改善。 2. 禁忌症 尽管Elevidys为DMD患者提供了新的治疗希望,但也存在一些禁忌症。对该药物成分有过敏反应的患者不应使用。同时,患有严重的心脏病、肝病或其他相关系统疾病的患者也可能不适合接受这种治疗。此外,使用该药物前,建议患者进行全面的健康评估,以确保其身体状况能够承受治疗带来的影响和可能的副作用。 3. 可能的副作用 使用Elevidys后,患者可能会经历一些副作用,包括注射站点的反应(如红肿、疼痛)、肌肉疼痛和乏力等。这些副作用一般较轻,很多患者在接受治疗后能够耐受。在治疗过程中,医生会密切关注患者的身体反应,必要时可以调整治疗方案,以确保患者的安全。 4. 总结 Elevidys为杜氏肌营养不良症患者提供了新的治疗选择,其适应症主要针对早期确诊的患者,而禁忌症则需谨慎考虑,以保证治疗的安全性。在接受该治疗之前,患者及其家属应与医生充分沟通,了解相关的适应症、禁忌症及可能的副作用,以做出明智的治疗决策。随着基因疗法的不断发展,希望未来能有更多有效的治疗方案,帮助DMD患者改善生活质量。
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