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戈洛迪森 golodirsen

全部名称:
Vyondys 53
适应人群:
是一种反义寡核苷酸,适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
规格:
100mg/2mL;50mg/mL
剂型:
注射液
厂家:
美国Sarepta Therapeutics, Inc
有效期:
24个月
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温馨提示: 药品图片来自网络,仅供参考;如遇新包装上市可能存在上新滞后,请以实物为准,如有侵权,请联系删除。

戈洛迪森 golodirsen的说明

戈洛迪森(golodirsen)主要适用于由DMD基因中的外显子跳跃突变引起的杜克肌营养不良症(DMD)患者。这些患者通常表现出肌球蛋白的缺失,导致肌肉萎缩和无力等症状。

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戈洛迪森 golodirsen说明书概述

  通用名:golodirsen

  商品名:Vyondys 53

  全部名称:Vyondys 53,golodirsen

  适应症

  VYONDYS 53是一种反义寡核苷酸,适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃。

  用法用量

  开始前测量肾小球滤过率。

  每周一次,每公斤30毫克。

  在35至60分钟内静脉输注。

  给药前需要稀释。

  规格

  100mg/2mL;50mg/mL

  不良反应

  最常见的不良反应(发生率≥20%,高于安慰剂)为头痛,发热,跌倒,腹痛,鼻咽炎,咳嗽,呕吐和恶心。

  禁忌

  没有

  注意事项

  超敏反应:接受VYONDYS 53治疗的患者发生超敏反应,包括皮疹,发热,瘙痒,荨麻疹,皮炎和皮肤脱落。如果发生超敏反应,请采取适当的医疗措施,并考虑减慢输注速度或中断VYONDYS 53疗法。

  肾脏毒性:根据动物数据,可能会引起肾脏毒性。应监测肾功能;肌酐可能不是DMD患者肾功能的可靠指标。

  贮藏

  将VYONDYS 53存放在2°C至8°C(36°F至46°F)下。 不要冻结。 存放在原始纸箱中,直到准备使用以避光。

  作用机制

  Golodirsen被设计为与肌营养不良蛋白前体mRNA的第53外显子结合,从而导致在具有易发生第53外显子跳跃的遗传突变的患者的mRNA加工过程中将此exon排除在外。 外显子53跳跃的目的是在具有适合外显子53跳跃的遗传突变的患者中产生内部截短的肌营养不良蛋白。

  安全与疗效

  Vyondys 53的加速批准是基于接受治疗的患者骨骼肌中的肌萎缩蛋白水平升高的替代终点。FDA认为,申请中肌萎缩蛋白水平升高有可能合理预测DMD患者的临床效益。

  在一项临床研究中,研究者评估了Vyondys 53的有效性。研究分两个部分,第一部分纳入了12名杜氏肌营养不良患者,其中8人接受了Vyondys 53治疗,4人接受安慰剂治疗。第二部分又额外纳入了13名未接受过该药治疗的患者。在研究中,患者接受48周及更长时间的Vyondys 53治疗后,抗肌萎缩蛋白的平均水平从基线时正常水平的0.01%提高到正常水平的1.02%。



药品文章
戈洛迪森(golodirsen)的适应症,功效与作用,用法用量,副作用,注意事项,戈洛迪森(Golodirsen)的副作用主要包括肝功能异常、出血、过敏反应和肌无力。在接受戈洛迪森治疗期间,需要定期监测肝功能、出血情况,并注意避免过度运动。如果出现过敏反应,应立即停止使用并就医。使用戈洛迪森时应遵循医生的建议和指导,以确保药物的有效性和安全性。戈洛迪森(Golodirsen)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的药物,特别适用于那些已经确诊为基因突变并适合外显子53跳跃的患者。DMD是一种由于肌肉中的一系列基因突变导致的遗传性疾病,患者会逐渐失去肌肉功能。戈洛迪森通过促进特定外显子的跳跃,从而实现对肌肉功能的改善。本文章将介绍该药物的适应症、功效与作用、用法用量、副作用及注意事项等重要信息。 1. 适应症 戈洛迪森适用于已确诊为杜氏肌营养不良症的患者,这些患者需具备特定的基因突变,且适合采用外显子53跳跃的治疗策略。通过此种方式,戈洛迪森有助于恢复肌肉细胞的功能,减缓病程发展。 2. 功效与作用 戈洛迪森的主要作用机制是通过促进外显子53的跳跃,允许肌肉细胞继续产生功能性肌肉蛋白。研究表明,这种药物在一定程度上能够改善患者的肌肉力量、功能和运动能力。这使得戈洛迪森成为了治疗DMD的重要创新药物之一。 3. 用法用量 戈洛迪森通常以注射的方式给药,具体剂量和用法需遵循医生的指导。一般建议每周进行一次静脉注射,具体剂量根据患者的体重和医生的建议进行调整。患者在使用药物前,需咨询专业医生,以确保安全有效的治疗方案。 4. 副作用 使用戈洛迪森可能会出现一些副作用,包括但不限于注射部位反应(如红肿、疼痛)、头痛、发热、恶心等。在极少数情况下,可能导致血小板减少。因此,患者在治疗期间应定期进行血液检查,以监测可能的副作用。 5. 注意事项 在使用戈洛迪森之前,患者需告知医生自己的健康状况及服用的其他药物。孕妇和哺乳期女性应特别谨慎,需在医生指导下使用。此外,患者在治疗期间应定期进行随访,以便及时发现和处理可能的副作用。遵循医嘱是保证用药安全的重要因素。 戈洛迪森作为一种针对特定类型杜氏肌营养不良症的治疗药物,为患者提供了新的治疗选择。了解其适应症、功效、副作用及注意事项,有助于患者和医生共同制定有效的治疗方案,改善患者的生活质量。
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2025-04-01 08:09:23
戈洛迪森(golodirsen)的作用功效及副作用,戈洛迪森(golodirsen)的副作用主要包括肝功能异常、出血、过敏反应和肌无力。在接受戈洛迪森治疗期间,需要定期监测肝功能、出血情况,并注意避免过度运动。如果出现过敏反应,应立即停止使用并就医。使用戈洛迪森时应遵循医生的建议和指导,以确保药物的有效性和安全性。戈洛迪森(golodirsen)是一种针对杜氏肌营养不良症(DMD)患者的新型药物,特别针对那些已经确诊存在外显子53缺失的基因突变患者。该药物通过促进外显子跳跃的机制来恢复肌肉功能,从而减缓疾病进程。本文将详细探讨戈洛迪森的作用功效及其可能的副作用。 1. 戈洛迪森的作用机制 戈洛迪森是一种反义寡核苷酸,专门设计用于针对DMD中涉及的特定突变。它的主要作用是促进外显子53的跳跃,进而使得肌肉细胞能够生成一种功能性更强的肌肉蛋白——肌营养不良蛋白。这种机制可以在一定程度上弥补因突变所导致的肌肉蛋白缺失,从而改善患者的肌肉力量和功能。 2. 临床研究及疗效 在多项临床试验中,戈洛迪森显示出对接受治疗的DMD患者的积极影响。研究结果表明,接受该药物治疗的患者在肌肉强度和功能测试中表现出显著改善。尤其是在步态、行走能力和日常活动上,患者的生活质量得到了提升。这些临床数据为戈洛迪森的疗效提供了有力支持。 3. 副作用及安全性 虽然戈洛迪森在治疗DMD方面显示出良好的效果,但也有一些可能的副作用。最常见的副作用包括注射部位的反应、头痛、恶心等。此外,还有一些对肾功能的影响,因此在治疗过程中,医生需要定期监测患者的肾功能状态。总体而言,戈洛迪森的安全性良好,但患者在使用时应充分了解可能出现的副作用。 4. 使用注意事项 在开始戈洛迪森治疗之前,患者需与医疗团队详细讨论,并进行有针对性的评估。如有其他合并症或正在使用其他药物,可能会影响治疗效果和安全性。因此,制定个体化的治疗方案是非常重要的,以确保患者能够在愈合的同时最大限度地减少风险。 戈洛迪森为杜氏肌营养不良症患者提供了一种新选择,尤其是对于特定基因突变的患者,其促进外显子跳跃的机制展示了良好的治疗前景。尽管疗效显著,副作用的潜在风险仍需关注。患者在治疗过程中应与医护人员保持密切沟通,以确保安全和有效的治疗体验。
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