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美国Sarepta医疗(SRPT)公司
美国Sarepta Therapeutics, Inc
Sarepta Therapeutics, Inc.是一家全资附属的生物制药公司,致力于发现和开发独特的基于RNA的稀有治疗感染疾病。采用该公司专有的平台技术,能够针对各种疾病和症状通过不同的RNA机体进行治疗。该公司致力于推进器杜氏肌营养不良症候选药物的开发,包括其主导候选产品——eteplirsen,目前正在llb
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企业概况
企业介绍
旗下药品
Amondys 45 Casimersen
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
戈洛迪森 golodirsen
是一种反义寡核苷酸,适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
依特立生 Eteplirsen
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
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