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帕替西兰 patisiran

全部名称:
Onpattro,patisiran lipid complex
适应人群:
适用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病
规格:
10mg/5mL(2mg/mL)
剂型:
注射剂
厂家:
美国Alnylam公司
有效期:
24个月
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温馨提示: 药品图片来自网络,仅供参考;如遇新包装上市可能存在上新滞后,请以实物为准,如有侵权,请联系删除。

帕替西兰 patisiran的说明

帕替西兰(patisiran)主要适用于遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN)的成年患者。

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帕替西兰 patisiran说明书概述

  【适应症】

  适用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病,Onpattro可单独使用或与其他药物一起使用。

  尚不清楚Onpattro对儿童是否安全有效。

  【推荐剂量和用法】

  •对于体重小于100kg的患者,建议剂量为静脉输注每3周0.3 mg / kg。 对于体重100 kg或以上的患者,推荐剂量为30 mg

  •给药前使用皮质类固醇,对乙酰氨基酚和抗组胺药

  •给药前过滤和稀释

  •注入约80分钟

  【警告和注意事项】

  1.输液相关反应

  在接受Onpattro治疗的患者中观察到输注相关反应(IRRs)。 在临床研究中,所有患者都接受了皮质类固醇、对乙酰氨基酚和抗组胺药(H1和H2阻滞剂)的术前用药,以降低IRRs的风险。在一项对照临床研究中,19%接受Onpattro治疗的患者出现IRRs,而接受安慰剂治疗的患者出现IRRs的比例为9%。在经历过IRR的接受Onpattro治疗的患者中,79%在前2次输注中经历了第一次IRR。IRRs的频率随着时间的推移而降低。IRRs导致5%的患者输液中断。在临床研究中,IRRs导致不到1%的患者永久停用Onpattro。在所有临床研究中,Onpattro最常见的症状(超过2%的患者报告)是潮红、背痛、恶心、腹痛。

  2.血清维生素A水平降低,建议补充

  Onpattro治疗导致血清维生素A水平下降。建议服用Onpattro的患者补充每日推荐量的维生素A。在Onpattro治疗期间,不应给予高于维生素A每日推荐量的剂量来试图达到正常的血清维生素A水平,因为血清维生素A水平不能反映体内的总维生素A水平。如果患者出现提示维生素A缺乏的眼部症状(如夜盲症),应将其转介给眼科医生。

  【不良反应】

  视力调节障碍、色觉障碍、肝功能影响、胃肠道症状如恶心、呕吐等,以及呼吸困难和性功能减退等。

  【药物相互作用】

  在治疗遗传性ATTR淀粉样变性时,可能与其他药物产生相互作用。其作为siRNA药物,作用机制独特,与其他影响基因表达或RNA代谢的药物同用时可能存在风险。同时,其他药物可能影响帕替西兰的代谢和清除,进而影响疗效。因此,患者在使用帕替西兰时,应告知医生所有正在使用的药物,以便医生评估和调整用药方案,确保治疗安全有效。如有疑虑,请及时咨询医生。

药品文章
帕替西兰的价格和购买途径,帕替西兰(patisiran)的代购价格是4200元左右,请选择正规海外代购渠道,以保证产品质量。帕替西兰(patisiran)的购买方式有:1、医院药房;2、线上药店;3、正规海外代购。处方药应当凭医师处方销售、调剂和使用,需根据自身需求选择合适正规的方式购买。帕替西兰(patisiran)是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)的创新药物。随着这种药物的上市,它为许多患者带来了希望,但在药品价格和购买途径方面仍然存在许多问题。本文将对此进行探讨,帮助患者及其家属更好地了解帕替西兰的获取途径和经济负担。 1. 帕替西兰的药品背景 帕替西兰是一种小干扰RNA(siRNA)药物,能够靶向并降低淀粉样蛋白的合成,从而减缓淀粉样变性多发性神经病的进展。该药物是由国际制药公司开发的,在临床试验中表现出良好的疗效,得到了FDA等监管机构的批准上市。 2. 药品价格 帕替西兰的价格在全球范围内存在较大差异。在一些国家,每年治疗的费用可能高达十万美元,这对于大多数患者来说是一个相当高的经济负担。由于其独特的治疗机制和高研发成本,帕替西兰的市场定价普遍较高。 3. 购买途径 患者可以通过多种途径获取帕替西兰。通常,这种药物需要医生的处方,患者可以向专科医生咨询,并在医院药房或指定药店购买。此外,部分国家的医疗保险可能对帕替西兰的费用进行部分报销,患者在确认保险覆盖范围后,可以有效减轻经济压力。 4. 未来展望 随着越来越多的患者被诊断出淀粉样变性多发性神经病,市场对帕替西兰的需求也在逐步增加。希望在未来,随着生产成本的降低和市场竞争的加剧,帕替西兰的价格能够逐步下调,使更多患者受益。同时,医疗机构和制药公司也应加强患者教育,帮助患者了解治疗方案和经济支持的资源。 通过以上探讨,帕替西兰作为一种新兴药物,在治疗淀粉样变性多发性神经病方面展现出了良好的前景。患者在面对昂贵的药品价格时,需要积极寻找合适的购买途径和经济支持,以确保能够顺利进行治疗。
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