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舍立帕酶 cerliponase alfa

全部名称:
Brineura
适应人群:
适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗
规格:
150mg/5mL/1瓶
剂型:
注射剂
厂家:
美国BioMarin
有效期:
24个月
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舍立帕酶 cerliponase alfa的说明

舍立帕酶(cerliponase alfa)主要适用于3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型(CLN2)患者,即那些因三肽肽酶1(TPP1)缺乏而导致活动能力丧失的儿童。

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舍立帕酶 cerliponase alfa说明书概述

  【功能与主治】2017年4月27日,美国FDA批准其适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)症状性儿童患者减慢步行的丧失,也被称为三肽氨基肽酶1(TPP1)缺乏

  【型号与规格】注射液:150mg/5mL(30 mg/mL)溶液

  【副作用】可能包括注射部位反应、头痛、发热、恶心和呕吐等。

  【用法与用量】推荐剂量是300 mg每间隔一周给药一次作为一个脑室内输注接着通过脑室内输注电解质 历时约4.5小时

  【药物相互作用】药物相互作用尚未得到充分研究。由于它是一种酶替代疗法,主要作用于特定的代谢途径,因此与其他药物的直接相互作用可能较少。

  【注意事项】需注意:由专业医生指导给药,确保操作正确。定期检查皮肤完整性和装置是否泄漏。定期检测脑脊液以防感染。关注心血管反应,监测生命体征。遵循医嘱,不自行调整剂量。

  【生产厂家】BIOMARIN制药

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舍立帕酶国内多少钱,舍立帕酶(Cerliponase alfa)为BIOMARIN制药生产,代购价格是5051872元左右,请选择正规海外代购渠道,以保证产品质量。舍立帕酶(Cerliponase alfa)是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症(CLN2型)的特殊药物。这种罕见疾病主要影响儿童,会导致神经系统受损,逐渐丧失认知和运动能力。舍立帕酶通过酶替代疗法,帮助填补由于基因缺陷所导致的酶缺乏,从而减缓病症进展。因此,了解舍立帕酶的市场价格及其影响,尤其是在国内的可及性,显得尤为重要。 1. 舍立帕酶的概述 舍立帕酶是一种重组人类酶,主要用于治疗由CLN2基因突变引起的神经元蜡样脂褐质沉积症。这种疾病会导致神经元中脂质的异常堆积,影响患者的视力、运动能力和智力。通过定期注射舍立帕酶,可以改善部分症状,为患者的生活质量带来积极影响。 2. 舍立帕酶在国内的市场价格 截至2023年,舍立帕酶在中国的市场价格大约在每剂数十万元人民币左右,具体价格可能因不同地区、医院以及医疗政策的差异而有所波动。因此,对于许多家庭而言,这是一笔巨大的经济负担。 3. 影响价格的因素 舍立帕酶的价格受到多种因素的影响,包括生产成本、流通环节的费用、进口关税及相关的医疗政策。此外,药物的稀缺性和罕见病患者的需求也直接推动了其市场价格的上涨。 4. 政策与药品可及性 中国政府近年来在推动罕见病药物的可及性方面采取了一系列措施,包括将部分罕见病药物纳入医保报销目录。尽管如此,舍立帕酶作为一种高价药物,其报销比例仍然有限,患者家庭需要承担一定的自费部分。希望未来政策能进一步改善,帮助更多患者获取所需治疗。 作为一种重要的治疗选择,舍立帕酶对CLN2型患者的生命质量具有重要意义。高昂的价格让许多家庭感到困扰。对此,社会各界应对提高药物可及性进行更深入的探讨,以期为患者和家庭带来更多的支持和帮助。
已帮助人数1328人
2025-04-01 10:16:30
舍立帕酶的药物禁忌说明,舍立帕酶(cerliponase alfa)的禁忌主要包括对药物中其他成分过敏的患者禁用。此外,对于存在严重感染、活动性免疫系统疾病或严重神经系统疾病的患者,也应避免使用。舍立帕酶(Cerliponase alfa)是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症(CLN2型)的酶替代疗法。该疾病是一种罕见的儿童神经退行性疾病,主要影响神经系统。虽然舍立帕酶在治疗中展现出了一定的疗效,但如同其他药物一样,它也存在一些禁忌情况,使用时必须谨慎考虑。 1. 禁忌人群 舍立帕酶的使用在一些特定人群中是禁忌的,尤其是在那些对该药物或其成分过敏的患者中。如果患者曾经历过舍立帕酶相关的过敏反应或其他严重的不良反应,应避免继续使用此药。 2. 合并用药禁忌 在某些情况下,舍立帕酶与其他药物的联合使用可能会增加不良反应的风险。例如,若患者正在接受其他酶类疗法或药物处理,可能会对舍立帕酶的效果产生干扰。因此,在启动舍立帕酶治疗之前,需要与医务人员仔细评估患者的整个药物使用清单和健康状况。 3. 特殊病症患者 对于有特定医疗条件的患者,如严重的肝脏或肾脏疾病,舍立帕酶的使用也需谨慎。这些疾病可能会影响药物的代谢和排泄,进而导致药物在体内的浓度过高,从而增加了不良反应的风险。此类患者在使用舍立帕酶前需进行详细评估,并在医生的密切监测下用药。 4. 妇女与孕期考虑 对于怀孕或哺乳期的女性,舍立帕酶的使用尚未有足够的安全性数据。尽管目前尚未明确指出该药物对胎儿或哺乳期婴儿的影响,但为了保障母婴安全,建议在使用舍立帕酶之前,患者应与医生充分讨论用药的风险与收益。 舍立帕酶作为一种针对神经元蜡样脂褐质沉积症的治疗药物,其禁忌事项需引起足够重视。在启动治疗之前,患者应与专业医师沟通,充分了解禁忌及使用过程中可能出现的风险,以确保安全有效的药物使用。
已帮助人数931人
2025-03-20 09:27:35
药品问答
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    2025-04-03 18:01:39
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