简称：美国Spectrum

国家：美国

介绍：Spectrum Pharmaceuticals, Inc.是一家生物技术公司，拥有全套的商业和药物开发业务，主要针对肿瘤。该公司在1987年12月在科罗拉多州注册成立特拉华州公司，最初是阿梅里克斯融资公司，在1996年8月成为NeoTherapeutic公司，于1997年6月重新注册为特拉华州公司，在2002年12月重命名为Spectrum制药公司。这家公司是战略包括收购、开发和商业化临床后期和商业化的多样化管道。公司目前销售三种肿瘤药物：FUSILEV，FOLOTYN，ZEVALIN和两种药物：apaziquone和belinostat还有在后期开发的多元化新型候选药物渠道。该公司整合了内部科研团队，包括其配方开发、临床发展、医学研究、法律事务、生物统计和数据管理，并建立了其要产品的营销商业基础设施。公司联合世界各地的合作专家来帮助实时他们的战略。在2012年，Apaziquone在大型临床试验的第三阶段与战略合作伙伴Allergan公司引起研究，针对非肌肉浸润性膀胱癌，同时还与Nippon Kayaku公司和Handok制药公司保持合作。频谱制药公司与TopoTarget公司战略上合作正在临床试验的第二阶段研究多重适应性症状，即复发或难治愈的T淋巴细胞癌。

简称：美国基因泰克

国家：美国

介绍：美国基因泰克制药公司(Genentech, Inc.)是一家生物技术公司，由风险投资家Robert A. Swanson和生物化学家Herbert Boyer博士于1976年创立，被认为是生物技术行业的创始者。公司总部位于美国加利福尼亚州的南旧金山。 　　基因泰克在生物技术领域有着悠久的历史和卓越的成就。其创始人Herbert Boyer博士是DNA重组技术的先驱者，1973年，他与同事Stanley Cohen利用限制酶从DNA分子中剪下需要的片段并连接到质粒上，这一技术为后来的基因工程研究奠定了基础。 　　基因泰克在生物技术领域取得了多项重要突破。1977年，公司成功制造出荷尔蒙生长抑制素;1978年，公司又成功合成了人类胰岛素，这些成果在生物技术领域具有里程碑意义。此外，基因泰克还研发出了多种具有广泛市场应用的药物，如用于治疗癌症的赫赛汀(Herceptin)等。 　　在经营和发展方面，基因泰克也取得了显著成就。公司规模不断扩大，雇员人数不断增加，并吸引了众多投资者的关注。2008年3月，基因泰克拥有超过11,000名雇员，首席执行官是Arthur D. Levinson。然而，在2009年3月26日，瑞士罗氏制药集团出资约468亿美元全额收购了基因泰克，使其成为罗氏制药集团的一部分。 　　总之，美国基因泰克制药公司是一家在生物技术领域具有重要地位和影响力的公司，其历史、成就和贡献都令人瞩目。

简称：美国Mirati Therapeutics(MRTX)

国家：美国

介绍：Mirati Therapeutics,Inc.于2013年4月29日根据特拉华州法律注册成立，是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发针对性的肿瘤产品管道。公司将其发展计划的重点放在用于治疗特定亚群的癌症患者的药物，满足其需求。该公司的管道由三个候选产品： MGCD265 ， MGCD516和mocetinostat 。MGCD265和MGCD516是口服生物型药物，是目前正在开发阶段的多靶点激酶抑制剂，治疗非小细胞肺癌、头颈部鳞状细胞癌和其他实体瘤患者。MGCD265目前处于1/2期临床开发阶段，MGCD516处于先进的临床前开发阶段，其临床第一阶段预计将在2014年上半年开始。 Mocetinostat是口服生物型药物，是光谱选择性组蛋白去乙酰化酶，这种抑制剂可以治疗第一线骨髓增生异常综合征 。该公司正计划到2014年底发起mocetinostat的第3阶段临床试验。此外，它会引发两个临床研究患者的淋巴瘤或实体肿瘤，在临床前模型中发现其肿瘤发生基因改变，肿瘤细胞对mocetinostat表现出更强的敏感性。

简称：美国默沙东

国家：美国

介绍：美国默沙东MSD(Merck Sharp and Dohme)是世界著名跨国制药企业，位于美国新泽西州肯尼沃斯市的一家公司，全球共有员工约70,000人。2014年，默沙东全球销售总额达422亿美元，研发投入达65亿美元。默沙东以科研为本，致力于医学研究、开发和销售人用及兽用医药产品，其行销网络遍及美国、欧洲、中南美洲以及亚太共70个国家和地区，设有31家工厂及17个物流发货中心，至今默沙东在中国大陆共设有10个运营区域、3个工厂、1个研发中心，员工总数超过5000人，目前在全球生产及销售的默沙东产品已有150多种。除处方药业务，默沙东在中国还包括动物保健业务，近50种兽医产品涉及家畜、家禽和宠物的疾病预防、治疗及控制等多个领域，致力于保护和关怀动物健康以及与其休戚与共的人类健康。 2017年6月7日，2017年《财富》美国500强排行榜发布，默沙东公司排名第69位。2018年7月19日，《财富》世界500强排行榜发布，默沙东位列276位。 　　中国是默沙东全球增长战略中至关重要的一部分。默沙东中国的总部设在上海，直接向美国总部汇报，员工总数超过5000人。2011年，默沙东投资15亿美元在北京建立了中国研发中心;2013年4月，投资1.2亿美元、占地7.5万平方米的默沙东杭州新厂正式投入使用，这是中国及亚太地区最先进、规模最大的制药生产包装工厂之一。由此，默沙东在中国实现研发、制造和商业运营三擎合一，更好地满足中国患者和大众的需求。

简称：美国Gloucester Pharmaceuticals(格罗斯特制药公司)

国家：美国

介绍：Gloucester Pharmaceuticals(格罗斯特制药公司)作为Celgene旗下的一家生物制药公司，专注于收购临床阶段的肿瘤学候选药物，并致力于通过监管批准和商业化将这些药物推向市场。该公司的战略聚焦于发掘并推动具有创新性和潜力的肿瘤治疗药物的发展，为全球患者提供更多有效的治疗选择。 　　其中，romidepsin(罗米地辛)是Gloucester Pharmaceuticals的第一个化合物，也是一款针对晚期肿瘤的候选药物。罗米地辛作为一种组蛋白脱乙酰酶(HDAC)抑制剂，已在多个临床研究中显示出对血液系统恶性肿瘤的潜在活性。HDAC抑制剂通过调节细胞内的基因表达，影响细胞的增殖和分化，从而发挥抗癌作用。 　　临床前研究证实，romidepsin对I类、II类和IV类HDAC均具有有效抑制作用，这为其在肿瘤治疗领域的应用提供了有力的科学依据。Gloucester Pharmaceuticals保留了罗米地辛的全球独家权利，并持续投入研发，以期通过进一步的临床试验和监管审批，将这一创新药物推向市场，造福更多患者。 　　总的来说，Gloucester Pharmaceuticals凭借其专业的制药技术和对肿瘤治疗领域的深入洞察，正在为全球患者提供更多创新、有效的治疗药物。随着罗米地辛等候选药物的进一步研发和商业化，该公司有望在肿瘤治疗领域取得更多突破性的成果。

简称：美国immunomedics

国家：美国

介绍：美国Immunomedics, Inc.于1982年在特拉华州组成，是一家生物制药公司，主要专注于为癌症、自身免疫缺陷以及其他严重疾病的专门治疗研发单细胞克隆和基于抗体的产品。公司已经发展了大量先进的专利技术，这些技术能创造适用于人类的抗体，这些抗体可以不作标记单一使用(即裸露的)，或是可以与放射性同位素、化疗药物、细胞因子或毒素结合而使用，在每一种情况下创造高目标性受体。利用这些技术，公司制造了大量不同活动机制的治疗剂产品替代物。公司也是第一家将抗体组合作为可能的高效癌症治疗方法而进行测试的公司之一，因此也开始了开发双重功能单细胞克隆抗体，该抗体针对同一癌细胞上的2个不同的抗原发生作用。

简称：美国迈兰

国家：美国

介绍：美国迈兰公司(Mylan)是一家总部位于美国宾夕法尼亚州匹兹堡的仿制药企业。该公司由传奇人物Milan Puskar和Don Panoz于1961年共同创立，起初主要作为药品分销商，随后逐渐开始生产药品，如维生素、青霉素和四环素等。到了70年代初期，迈兰制药又获批生产红霉素、氨苄西林等抗生素，业务得到了不错的发展，最终在1973年挂牌上市。 　　迈兰公司的产品多样化，致力于研发、生产和销售各种药品，包括药店可以买到的药和需要医生开的处方药，以及生物制品，涵盖了心血管、神经系统病症、疼痛管理、糖尿病和抗传染等多个领域。这使得该公司能够在市场上提供广泛的产品组合，满足不同患者的需求。 　　在技术创新方面，迈兰公司一直致力于提高药品的可负担性和可获得性。例如，该公司在发展中国家推出了低成本的抗逆转录病菌药，为艾滋病患者提供了更好的诊治选择。此外，迈兰还通过研发新型药和技术，推动医用领域的创新。 　　迈兰公司在全球范围内拥有广泛的业务网络，包括多个生产药物中间体的工厂，位于中国和印度等地。同时，迈兰公司也是全球仿制药市场的重要参与者之一，与梯瓦(Teva)和山德士(Sandoz)等公司齐名，是全球第三大仿制药巨头。 　　需要注意的是，2020年末，迈兰公司与辉瑞剥离的非专利品牌药业务(Upjohnbusiness)合并为晖致(Viatris)。合并后新公司的销售额达179亿美元(2021年)，其中仿制药销售额为70亿美元，依然是全球仿制药市场的重要参与者之一。

简称：美国Karyopharm

国家：美国

介绍：Karyopharm Therapeutics Inc.是一家专注于研发新式一期核运输癌症治疗方法的临床型制药公司。公司的科学专业知识集中于对细胞核和细胞质之间核运输的研究。公司已经研发出全资拥有的，新奇的，小分子式的核运输选择性抑制剂，以及抑制核运输的正弦蛋白质XPO1。公司最重要的候选药物Selinexor (KPT-330)，属于尚在评估中的XPO1抑制剂，该抑制剂尚属于并联标记第一期临在医疗患者中临床试验的阶段，这些试验对象主要包括预防复发或血液和固体的恶性肿瘤。Karyopharm Therapeutics Inc.于2008年12月22日在特拉华州作为一家临床阶段制药公司成立，并在马萨诸塞州的纳迪克拥有了主要营业地点。

简称：美国Scynexis

国家：美国

介绍：美国Scynexis, Inc是一家制药公司，致力于发现，开发和商业化新型抗感染药物以解决未满足的显著治疗的需要。公司正在开发其主导候选产品，抗真菌药物(SCY-078)，这是一种新型的口服和静脉注射(IV)的药物，来治疗人类严重和危及生命的侵袭性真菌感染疾病。在对动物的试验中，抗真菌药物(SCY-078)已被证明在动物体外和体内对抗念珠菌属和曲霉属的真菌菌种是有效的，包括耐药菌株。在美国和欧洲，这些重要的病原体占侵袭性真菌感染约85%。 在多个第1阶段研究到第二阶段研究过程中，抗真菌药物(SCY-078)被证明是相当安全和耐受性良好。公司预计，在第2阶段研究中，第一个病人将与用于治疗侵袭性念珠菌感染的抗真菌药物(SCY-078)口服剂一起注册在2014的下半年，侵袭性念珠菌感染是常见且往往是致命的侵袭性真菌感染，并预测在2015年开始研究，抗真菌药物(SCY-078)的静脉注射剂。公司最初于1999年11月4日在美国特拉华州注册成立。

简称：美国Sarepta Therapeutics

国家：美国

介绍：美国Sarepta Therapeutics制药公司是一家专注于罕见疾病治疗的生物制药公司。该公司成立于1980年7月22日，在俄勒冈州注册成立，并在生物技术和制药领域具有显著的影响力。 　　Sarepta Therapeutics致力于通过发现和开发独特的RNA靶向疗法、基因疗法以及其他基因治疗模式，为患者提供帮助。该公司应用其专有、高度差异化和创新技术，并与战略合作伙伴合作，成功开发了多个获批产品，主要用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)。此外，该公司还在为包括杜氏、肢带型肌营养不良症和其他与神经肌肉和中枢神经系统相关的广泛疾病和紊乱开发潜在的候选治疗药物。 　　在研发方面，Sarepta Therapeutics具有独特的战略和平台。该公司利用专有的RNA靶向技术平台，开发新型药物产品，以解决广泛的疾病和关键的未满足医疗需求。其中，casimersen(SRP-4045)是该公司的一款重要候选药物，已向美国食品和药物管理局(FDA)滚动提交新药申请(NDA)，以寻求加速批准。这是一种磷酸二酰胺吗啉代寡聚体(PMD)，适用于经基因检测证实存在突变、适合使用跳过第45号外显子(skipping exon 45)治疗的DMD患者。 　　在财务方面，Sarepta Therapeutics的业绩表现一直备受关注。例如，JP Morgan维持该公司评级为增持，并给出了较高的目标价。公司发布的年报也显示，其营业收入和净利润均有所增长。 　　总的来说，Sarepta Therapeutics是一家在罕见疾病治疗领域具有显著影响力和创新能力的生物制药公司，其独特的研发战略和平台使其在该领域保持领先地位。